2022年8月23日 7:00
百泽安®联合化疗用于一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的新适应症上市申请获得受理
中国北京，美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔——2022年8月23日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司，专注于开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理百泽安®（替雷利珠单抗）联合化疗用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的新适应症上市许可申请（sBLA）。
食管癌根据受累细胞类型进行分型，其中ESCC作为最常见的食管癌亚型，占全球食管癌病例的85%以上i,ⅱ。根据2015年中国恶性肿瘤流行情况估计，我国食管癌新发病例高达24.6万，位列第四大恶性肿瘤致死病因，仍是一项重大公共卫生威胁ⅲ。
百济神州全球研发负责人汪来博士表示：“百泽安®全球临床开发项目包括20多项注册性试验。我们非常欣喜地看到，这些强有力的临床数据正不断助力百泽安®拓展其在中国对实体肿瘤的治疗前景。我们期待持续与NMPA就本次申报紧密沟通；此外，也希望能基于RATIONALE 306试验所展现的具有临床意义的总生存获益，推进百泽安®其它海外上市许可的申报工作。”
本次递交的sBLA是基于RATIONALE 306（NCT03783442）全球临床试验的期中分析数据。该试验在亚太、欧洲和北美的研究中心共入组649例患者，其最新结果在6月举行的2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）世界胃肠癌大会上，通过口头报告的形式进行了公布。
百泽安®已被NMPA批准用于9项适应症的治疗，包括获批用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性ESCC患者。目前，百泽安®在中国以外国家或地区尚未获批。
关于替雷利珠单抗
替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安®）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。
替雷利珠单抗是第一款由百济神州免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发针对实体瘤和血液肿瘤的适应症。
替雷利珠单抗全球临床开发项目已在30个国家和地区入组超过11,000例受试者。
关于RATIONALE 306研究
RATIONALE 306（NCT03783442）是一项随机、安慰剂对照、双盲、全球3期临床研究，旨在评价百泽安®（替雷利珠单抗）联合化疗作为晚期或转移性ESCC患者一线治疗的有效性和安全性。该试验的主要终点为总生存期（OS）。次要终点包括根据RECIST v1.1评估的无进展生存期、总缓解率和缓解持续时间、PD-L1评分≥ 10%的患者的OS，以及健康相关生活质量指标和安全性。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有约3,300人且仍在不断壮大。公司目前正在全球范围支持100多项临床研究的展开，已招募受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球超过45个国家或地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在对多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物进行商业化。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度地满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。
2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百济神州抗PD-1抗体药物百泽安®（替雷利珠单抗）的权利。基于这一卓有成效的合作，百济神州和诺华于2021年12月宣布了关于正在3期开发的TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，根据该协议，百济神州将在中国指定区域推广5款已获批的诺华肿瘤产品。
关于百济神州
百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,500人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括关于百泽安®治疗晚期或转移性ESCC患者的潜力、百泽安®在ESCC治疗领域的监管审批计划、百济神州推进百泽安®预期临床开发、监管里程碑和商业化的声明，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”标题下提及的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发以及实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
参考文献：
| i.Wang QL, et al. Clin Epidemiol 2018;10:717–728; ii.Huang FL, Yu SJ. Asian J Surg 2018;41:210–215; iii.Guidelines for Diagnosis and Treatment of Esophageal Cancer of the National Health Commission of China (2022 Edition) |