2024年9月27日 12:00

投票推荐的PD-L1表达水平界定值适用于所有治疗晚期食管鳞状细胞癌（ESCC）和胃/胃食管结合部癌（G/GEJ）患者的PD-1抑制剂
百泽安^®针对上述适应症的上市许可申请正在FDA审评中

美国加州圣马特奥——百济神州有限公司（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）认可包括百泽安^®（替雷利珠单抗）在内的PD-1抑制剂用于PD-L1表达水平>1%的局部晚期不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者和PD-L1表达水平>1%的胃/胃食管结合部癌（G/GEJ）患者的一线治疗具有良好的获益风险特征。

委员会审阅了3期RATIONALE-305（G/GEJ）研究和RATIONALE-306（ESCC）研究的有效性和安全性数据，以及另外两种获批用于上述适应症的PD-1抑制剂的关键性研究数据。委员会以10票对2票、1票弃权的结果认为基于获益风险比不支持在PD-L1表达低于1%的G/GEJ患者中使用PD-1抑制剂；委员会以11票对1票、1票弃权的结果认为基于获益风险比不支持对PD-L1表达低于1%的ESCC患者使用PD-1抑制剂。此次PD-L1表达水平界定值投票结果推荐适用于本次会议涉及的所有用于该类患者群体治疗的PD-1抑制剂。

“大多数被诊断为胃和食管癌晚期的患者，其生存率仍非常低。这些患者亟需新的治疗方法延长生命”，癌症支持社区（Cancer Support Community）CEO Sally Werner（注册护士、护理学士、医院管理学硕士）表示，“我们感谢FDA认可这些癌症患者需要安全、有效的治疗方法。更多的治疗选择为医生和患者提供了适合他们的方案。”

“ODAC成员通过投票推荐适用于同类所有药物的PD-L1表达水平界定值，用于PD-1抑制剂治疗G/GEJ和ESCC患者，这将有利于临床医生及其患者建立一个标准，”百济神州实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示，“我们期待与FDA紧密合作完成百泽安^®的BLA审评工作，并将努力将这项疗法带给美国的适用患者。”

RATIONALE-305和RATIONALE-306研究均达到了试验设定的总生存期（OS）终点，表明这两种适应症的患者死亡风险均显著降低。百泽安^®联合化疗的安全性特征与已知的抗PD-1抗体安全性特征一致，未发现新的安全性信号。

百泽安^®用于治疗上述适应症的上市许可申请（BLA）仍在接受FDA审评。目前，百泽安^®已在美国获批用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性ESCC的成人患者。

关于RATIONALE-305

RATIONALE-305（NCT03777657）是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球3期试验，共有997例晚期不可切除或转移性G/GEJ腺癌患者入组。该试验的主要终点为总生存期（OS），根据预先规定的分级检验策略先后对PD-L1高表达人群和意向性治疗（ITT）人群进行检验。ITT人群的最终分析结果已在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会期间以最新突破口头报告的形式进行展示。

关于RATIONALE-306

RATIONALE 306（NCT03783442）是一项随机、安慰剂对照、双盲、全球3期临床研究，旨在评价百泽安^®（替雷利珠单抗）联合化疗作为晚期或转移性ESCC患者一线治疗的有效性和安全性。该试验的主要终点为总生存期。次要终点包括根据RECIST v1.1评估的无进展生存期、总缓解率和缓解持续时间，以及健康相关生活质量指标和安全性。该试验在亚太、欧洲和北美的研究中心入组了649例患者，以1:1的比例随机接受替雷利珠单抗联合化疗或安慰剂联合化疗的治疗。

关于百泽安^®（替雷利珠单抗）

替雷利珠单抗是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。其设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括百济神州将百泽安^®带给更多美国患者的能力；在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。