百济神州公布2020年第四季度和全年财务业绩

2021年2月26日 5:05

美国麻省剑桥和中国北京——2021 年 2 月 26 日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家处于商业阶段的生物科技公司，专注于在全球范围内开发和商业化创新药物。公司今日公布近期业务亮点、预计里程碑事件以及 2020 年第四季度及全年财务业绩。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强（John V. Oyler）先生表示：“自 2020 年第四季度以来， 公司取得了重大进展——与诺华在北美、欧洲和日本就开发和商业化百泽安®达成合作协议，百泽安®在两项 3 期临床试验中获得积极主要结果以证明其总体生存获益大于标准化疗，进一步拓展公司商业化产品组合，其中包括百泽安®近期在中国获批用于治疗一线鳞状非小细胞肺癌患者。公司商业化团队继续发力， 2020 年第四季度和全年的产品总收入分别达到 1 亿美元和 3.09 亿美元，与去年同期相比，更是分别实现了 76％和 39％的增长。近期，我们多款药物进入中国国家医保药品目录，有助于提高公司肿瘤药物在中国的可及性，同时进一步推动产品收入的增长。”

近期业务亮点及预计里程碑事件

商业运营

  • 截至 2020 年 12 月 31 日的三个月和十二个月，产品收入分别为 1.001 亿美元和 3.0887 亿美元。产品收入来自于百泽安®（替雷利珠单抗）在中国的销售和百悦泽®（泽布替尼）在中国和美国的销售，以及与安进公司和百时美施贵宝公司达成合作协议在中国的授权产品销售
  • 宣布百泽安®、百悦泽®以及安加维®（地舒单抗 120mg）共 5 项适应症进入新版国家医保目录

研发项目

百悦泽®（泽布替尼）：一款设计旨在最大化靶点占有率、最小化脱靶效应的小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在美国和中国已在特定适应症中获批，目前正在全球范围内为获得更多批准进行开发

  • 宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理百悦泽®针对华氏巨球蛋白血症（WM）的新适应症上市申请（sNDA），处方药申报者付费法案（PDUFA）日期为 2021 年 10 月 18 日
  • 继续将百悦泽®推广于新市场，共有 20 余项相关上市申请已在美国和中国以外完成递交工作，涵盖 40 多个国家和地区，其中包括百济神州在欧盟、加拿大、澳大利亚、韩国、新加坡和台湾自主完成的上市申请，以及在下列地区通过达成分销合作完成的五项上市申请：拉丁美洲和加勒比海地区的 Adium Pharma SA、中东和北非地区的 NewBridge Pharmaceuticals、土耳其的 Erkim、俄罗斯的 Nanolek 和以色列的 Medison。上述申请中，百悦泽®在阿拉伯联合酋长国获得首项批准，用于治疗复发/难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者
  • 百悦泽®在阿拉伯联合酋长国获批，用于治疗复发/难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者
  • 完成了百悦泽®对比伊布替尼用于治疗 R/R 慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（ CLL/SLL） 患者的 ALPINE 3 期临床试验（NCT03734016）患者入组
  • 一项用于评估百悦泽®用于治疗活动性增生性狼疮性肾炎患者的安全性和有效性随机、安慰剂对照的 2 期临床试验（NCT04643470）实现首例患者给药
  • 已纳入《美国国家综合癌症网络®（NCCN）肿瘤临床实践指南》，针对染色体 17p 缺失或携有TP53 突变并对其他 BTK 抑制剂疗法产生禁忌症的一线 CLL/SLL 患者，以及对其他 BTK 抑制剂疗法不耐受或产生禁忌症的二线 CLL/SLL 患者。同时，百悦泽®用于治疗对伊布替尼不耐受或产生禁忌症的边缘区淋巴瘤（MZL）患者，也作为一项附加指导说明被纳入。百悦泽®尚未在上述适应症中获批
  • 在第 62 界美国血液学会（ASH）年会中公布了多项临床试验数据，包括用于治疗 R/R MZL 患者的 MAGNOLIA 关键性 2 期临床试验（NCT02846427）的初步结果；百悦泽®作为单药用于治疗先前未经治疗的 CLL/SLL 患者的随机、开放性的全球 3 期 SEQUOIA 临床试验（NCT03336333）中非随机 C 组的更新结果；用于治疗伊布替尼或阿卡替尼不耐受的 R/R B 细胞恶性肿瘤患者的 2 期临床试验（NCT04116437）结果；用于治疗 WM 患者的关键性 2 期临床试验（NCT03332173） 的首项结果，该结果目前正用于支持百悦泽®一项在中国已被纳入优先审评的 sNDA 中

百悦泽®预计里程碑事件

  • 最早于 2021 年公布百悦泽®对比苯达莫司汀加利妥昔单抗用于治疗初治 CLL/SLL 患者的SEQUOIA 3 期临床试验（NCT03336333）主要结果
  • 于 2022 年上半年公布百悦泽®对比伊布替尼用于治疗 R/R CLL/SLL 患者的 ALPINE 3 期临床试验（NCT03734016）主要结果
  • 在新地区和新适应症中继续推动百悦泽®的全球注册项目，包括 2021 年在欧盟、中东地区、南美地区、加拿大、澳大利亚和俄罗斯潜在获批用于治疗特定 MCL 患者，以及在美国、欧盟、加拿大和澳大利亚等地潜在获批用于治疗 WM 患者
  • 于 2021 年完成百悦泽®联合奥比妥珠单抗对比奥比妥珠单抗作为单药用于治疗 R/R 滤泡性淋巴瘤（FL）患者的 ROSEWOOD 全球关键性 2 期临床试验 （NCT03332017）患者入组

百泽安®（替雷利珠单抗）：一款设计旨在避免与巨噬细胞中 Fc 受体结合、针对免疫检查点受体 PD-1 的人源化 IgG4 单克隆抗体。百泽安®在中国已获在特定适应症中获批，目前正在全球范围内为获得更多批准进行开发

  • 宣布与诺华达成一项合作与授权协议，将在美国、加拿大、墨西哥、欧盟成员国、英国、挪威、瑞士、冰岛、列支敦士登、俄罗斯和日本共同开发和商业化百泽安®。完成该交易须以满足《哈特- 斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》项下的等待期到期或提前终止为前提
  • 宣布百泽安®在中国获批，联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者
  • 公布了百泽安®对比多西他赛针对接受铂类化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性NSCLC 患者的全球 3 期 RATIONALE 303 临床试验（NCT03358875）达到主要终点；以及百泽安®对比化疗用于治疗既往接受过全身疗法的晚期不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的全球 3 期 RATIONALE 302 临床试验（NCT03430843）达到主要终点
  • 完成了百泽安®联合化疗用于治疗一线不可切除、局部晚期或转移性 ESCC 患者的全球 3 期试验（NCT03783442）患者入组；以及百泽安®联合化疗用于治疗一线无法手术、局部晚期或转移性胃或胃食管结合部癌患者的全球 3 期临床试验（NCT03777657）患者入组
  • 一项百泽安®作为单药对比挽救性化疗针对 R/R 经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的 3 期临床试验（NCT04486391）实现首例患者给药

百泽安®预计里程碑事件

  • 在 2021 年第一季度与诺华完成百泽安®合作协议，须以满足《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法》项下的等待期到期或提前终止为前提
  • 于 2021 年在中国境外递交首项生物制剂上市申请（BLA）
  • 于 2021 年上半年在中国递交针对二线/三线 NSCLC 和 MSI-H / dMMR 实体瘤的生物制剂新适应症上市申请（sBLA）；于 2021 年中期在中国递交针对二线 ESCC 的 sBLA
  • 于 2021 年在中国获批，用于治疗一线非鳞状 NSCLC 患者以及二或三线肝细胞癌（HCC）患者
  • 于 2021 年公布百泽安®联合化疗对比安慰剂联合化疗用于治疗一线鼻咽癌（NPC）患者的 3 期临床试验（NCT03924986）主要结果
  • 于 2021 年上半年完成百泽安®针对一线小细胞肺癌的 3 期临床试验（NCT04005716）的患者入组
  • 于 2021 年完成百泽安®对比安慰剂联合放化疗用于治疗局限性 ESCC 患者的 3 期临床试验（NCT03957590）的患者入组

帕米帕利：一款在研高选择性 PARP1 和 PARP2 小分子抑制剂

帕米帕利预计里程碑事件

  • 于 2021 年上半年在中国获批用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系BRCA 突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者
  • 于 2021 年或 2022 年上半年公布帕米帕利作为铂敏感复发性卵巢癌（OC）患者维持治疗的 3 期临床试验（NCT03519230）主要结果

Ociperlimab (BGB-A1217)：一款在研 TIGIT 单克隆抗体

  • 继续开展与百泽安®联合的全球 1 期临床试验（NCT04047862）患者入组并计划开展全球注册性临床试验

Ociperlimab 预计里程碑事件

  • 启动一项 ociperlimab 联合百泽安®用于治疗 PD-L1 高表达且无致敏 EGFR 突变或 ALK 易位的一线局部晚期、不可切除或转移性 NSCLC 患者的全球 3 期 AdvanTIG-302 临床试验（NCT04746924），预计于 2021 年上半年开展患者入组
  • 启动一项 ociperlimab 联合百泽安®用于治疗先前接受过治疗的复发或转移性宫颈癌患者的全球 2期临床试验（NCT04693234），预计于 2021 年上半年开展患者入组
  • 启动一项百泽安®联合 ociperlimab 对比百泽安®联合安慰剂用于治疗 PD-L1 高表达的不可切除、局部晚期、复发或转移性 ESCC 患者的全球 2 期临床试验（NCT04732494），预计于 2021 年上半年开展患者入组

早期自主研发项目

  • 继续推动早期自主研发管线，包括 BGB-11417（一款针对肿瘤正处于 1 期临床开发的 BCL-2 抑制剂）、BGB-A445（一款与百泽安®联合针对实体瘤正处于 1 期临床开发的非配位体抗 OX40 单克隆抗体），以及 BGB-10188（一款与百悦泽®或百泽安®联合针对肿瘤目前处于 1 期临床开发的PI3Kδ 抑制剂）
  • 确定 BGB-A425（TIM-3 抑制剂）联合百泽安®用于治疗晚期实体瘤患者临床试验（NCT03744468）的 2 期试验给药剂量方案

早期自主研发项目预计里程碑事件

  • 于 2021 年上半年启动一项 BGB-15025（HPK1 抑制剂）作为单药以及与百泽安®联合用于治疗之晚期实体瘤患者的 1 期临床试验（NCT04649385）
  • 于 2021 年上半年启动 BGB-A425 一项 1/2 期临床试验（NCT03744468）的 2 期部分

安进公司合作项目

  • BLINCYTO®注射用贝林妥欧单抗在中国获批，用于治疗 R/R 前 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者
  • 安加维®（地舒单抗注射液）在中国获批，用于多发性骨髓瘤（MM）和实体瘤骨转移患者中骨相关事件（SRE）预防
  • 与安进公司的合作项目继续稳步前进，同时正在为预计 2021 年获批的 KYPROLIS®注射用卡非佐米用于治疗 R/R MM 患者筹备商业化上市
  • 安进公司宣布其在研 KRAS G12C 抑制剂 sotorasib 在中国获得突破性疗法认定，用于治疗既往接受过至少一项全身疗法且携有 KRAS G12C 突变的局部晚期或转移性 NSCLC 患者
  • 安进公司为在中国大陆开展临床试验而向中国国家人类遗传资源管理（HGRAC）递交的相关申报继续被延迟。在中国开展涉及人类遗传物质收集的临床试验必须获得 HGRAC 批准。除与安进公司合作中涵盖的管线药物外，百济神州候选药物在中国开展临床试验不会受到影响

其他合作项目

  • 宣布由百时美施贵宝授权的瑞复美®（来那度胺）联合利妥昔单抗在中国获批，用于治疗既往接受过治疗的 1 至 3a 级成人 FL 患者
  • 宣布由 EUSA Pharma 授权的萨温珂®（注射用司妥昔单抗）以及 QARZIBA®▼（迪妥昔单抗）用于治疗高危神经母细胞瘤患者的两项 BLA 均被国家药品监督管理局（NMPA）受理并纳入优先审评。百济神州已获得上述两款产品在中国的授权
  • 宣布与 Strand Therapeutics 达成一项选择和授权协议，在亚洲（除日本以外）、澳大利亚和新西兰开发和商业化其针对实体瘤的创新、多功能 mRNA 疗法
  • 宣布与 Boston Immune Technologies and Therapeutics 达成一项选择和授权协议，在亚洲（除日本以外）、澳大利亚和新西兰开发和商业化其创新肿瘤坏死因子（TNF）受体 2 型（TNFR2）拮抗剂抗体
  • 一项 zanidatamab 用于治疗晚期或转移性 HER2 扩增胆道癌（BTC）患者的全球关键性单臂 2b 期临床试验 HERIZON-BTC-01（NCT04466891）实现首例患者给药。Zanidatamab（ZW25）由百济神州与 Zymeworks 共同进行后期临床开发。一项 zanidatamab 联合化疗、联合或不联合百泽安®用于治疗一线 HER2 阳性胃食管癌的 3 期临床试验预计将于 2021 年启动。百济神州已获得zanidatamab 在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的开发和商业化授权
  • Assembly Biosciences 宣布将不继续开展原计划 vebicorvir（又称 VBR 或 ABI-H0731）作为慢性抑制疗法（CST）的 3 期注册性研究。百济神州已获得 Assembly Biosciences 用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）的 vebicorvir 和其他两款临床阶段核心抑制剂候选药物在中国的授权

生产运营

  • 已完成广州生物药生产基地第二阶段的良好生产规范（GMP）认证，现已完成的第一阶段和第二阶段的生产能力为 24000 升。该基地预期于 2021 年上半年获得商业化产品生产许可。目前已有产能为 30000 升，第三阶段预计另加 40000 升。 该基地同时加快引进新生产技术平台，预计于2022 年上半年全面建成，届时总产能将高达 64000 升。

新冠肺炎疫情影响和应对措施

  • 公司预计新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界卫生危机将继续对其业务造成一定的负面影响， 包括商业销售、药政沟通、检查及申报、临床试验的患者、参与以及数据公布。该全球大流行对全球的影响仍存在不确定性。公司正在努力减少疫情导致的工作延迟和中断，并继续按照在全球范围内制定的商业化、药政事物以及临床开发目标开展工作

其他发展

  • 向上海证券交易所科技创新委员会（STAR Market）递交了首次公开募股申请，预计将在 2021 年完成。具体时间视市场环境、股东和监管批准情况而定
  • 加任现公司总裁兼中国区总经理吴晓滨博士公司首席运营官一职，于 2021 年 4 月 1 日生效
  • 任命公司高级副总裁、全球研究、临床运营、生物计量学以及亚太临床开发负责人汪来博士担任全球研发负责人，于 2021 年 4 月 1 日生效
  • 任命 Graham Hardiman 为公司高级副总裁兼全球人力资源负责人，于 2021 年 3 月 1 日生效。此前，Hardiman 先生担任辉瑞人力资源高级副总裁

2020 年第四季度及全年财务业绩

现金、现金等价物、受限资金和短期投资 截至 2020 年 12 月 31 日为 46.6 亿美元；相比较，2020 年 9 月30 日的持有额为 47.2 亿美元、2019 年 12 月 31 日的持有额为 9.855 亿美元。截至 2020 年 12 月 31 日的现金、现金等价物不包括诺华合作和授权协议的 6.5 亿美元相关预付款，该交易须以满足《哈特-斯科特- 罗迪诺反托拉斯改进法》项下的等待期到期或提前终止为前提

  • 2020 年第四季度的现金和短期投资总额减少 6529 万美元；经营活动所用现金为 3.3233 亿美元； 资本支出为 3469 万美元；支付授权药物预付款所用现金为 2000 万美元；募集资金所得现金为3.2566 亿美元，主要通过提取银行贷款
  • 2020 年全年，现金和短期投资总额增加 36.7 亿美元；经营活动所用现金为 12.8 亿美元；资本支出为 1.1751 亿美元；支付授权药物预付款所用现金为 1.095 亿美元；募集资金所得现金为 52 亿美元

收入 2020 年第四季度和全年收入分别为 1.001 亿美元和 3.0887 亿美元；相比较，去年同期收入为 5689万美元和 4.2821 亿美元。该季度总收入与去年同期相比有所增长，这归因于公司自主研发产品的销售以及安进公司授权产品的初始销售，但与百时美施贵宝公司授权销售产品的产品收入下滑相抵消

  • 2020 年 1 第四季度和全年，产品收入分别为 1.001 亿美元和 3.0887 亿美元；相比较，去年同期为5.689 万美元和 2.2260 亿美元。收入包括：
    • 2020 年第四季度和全年，百泽安®在华的产品收入分别为 6348 万美元和 1.6336 亿美元；相比较，去年同期收入为零。百泽安®2020 年的全年收入为其自 2020 年 3 月在中国上市以来的产品收入
    • 2020 年第四季度和全年，百悦泽®在华和在美的产品收入分别为 1835 万美元和 4170 万美元； 相比较，去年同期收入均为 104 万美元。百悦泽®2020 年的全年收入为其自 2020 年 6 月在中国上市以来的产品收入和在美国的全年产品收入
    • 2020 年第四季度和全年，百时美施贵宝授权在华销售产品的产品收入分别为 1262 万美元和9512 万美元；相比较，去年同期为 5585 万美元和 2.2156 亿美元
    • 2020 年第四季度和全年，安进公司授权在华销售产品的产品收入分别为 545 万美元和 850 万美元；相比较，去年同期为零。公司自 2020 年 7 月开展安加维®销售活动
  • 2020 年第季度和全年，公司没有合作项目收入；相比较，去年同期分别为零和 2.0562 亿美元。2019 年全年合作项目收入包括与新基公司（由百时美施贵宝收购）终止百泽安®合作协议相关的1.5 亿美元付款

费用 2020 年第四季度和全年费用分别为 5.8501 亿美元和 19.7 亿美元；相比较，去年同期费用为 4.4493 亿美元和 13.9 亿美元

销售成本 2020 年第四季度和全年，销售成本分别为 2108 万美元和 7066 万美元；相比较，去年同期为 1798 万美元和 7119 万美元。销售成本主要为商业化百泽安®、百悦泽®和安加维®的费用， 其中部分与百时美施贵宝公司授权销售产品的销量下滑相抵消

研发（R&D）费用 2020 年第四季度和全年，研发费用分别为 3.5554 亿美元和 12.9 亿美元；相比较，去年同期的研发费用分别为 2.8326 亿美元和 9.2734 亿美元。研发费用的增加主要归因于用于正在进行以及新启动的后期关键性临床试验持续增长的费用，与授权候选药物预付款相关的研发费用，与安进公司合作相关的开发成本，新增的药物注册登记准备，以及与商业化前活动和供应相关的生产成本。2020 年第四季度和全年，授权候选药物的研发相关预付款分别为零和 1.095 亿美元；相比较，去年同期费用为 2000 万美元和 5000 万美元。2020 年第四季度和全年，研发相关股权奖励支出分别为 2348 万美元和 9300 万美元；相比较，去年同期为 2169 万美元和 7629 万美元。研发相关股权奖励支出的增加归因于员工人数和股价的增长

销售、一般及行政管理（SG&A）费用 2020 年第四季度和全年，销售、一般及行政管理费用分别为 2.0821 亿美元和 6.0018 亿美元；相比较，去年同期为 1.4335 亿美元和 3.8825 亿美元。销售、一般及行政管理费用的增加主要归因于员工人数的增加，部分归因于商业团队规模的扩大、专业服务费的提高和包括销售和市场营销、市场准入研究和促销活动在内的外部商业费用的增加。销售、一般及行政管理费用的总体增长也归因于与之相关的股权奖励支出的增加， 2020 年第四季度和全年，支出分别为 2598 万美元和 9048 万美元；相比较，去年同期为 1665 万美元和5786 万美元。销售、一般及行政管理相关股权奖励支出的增加归因于员工人数和股价的增长

净亏损 2020 年第四季度和全年，净亏损分别为 4.7275 亿美元和 16 亿美元，即每股 0.4 美元和1.47 美元，或每股美国存托股（ADS）5.20 美元和 19.13 美元；相比较，2019 年同期的净亏损分别为 3.8806 亿美元和 9.4863 亿美元，即每股 0.49 美元和 1.22 美元，或每股 ADS 6.39 美元和15.80 美元

财务摘要

简要合并资产负债表摘要数据（美国一般公认会计准则）

(单位为 1000 美元)

(经审计)

简要合并营运报表（美国一般公认会计准则）

（除普通股数量、ADS 数量、每股普通股和每股 ADS 数据外，单位为 1000 美元）

[1] 截至 2020 年 12 月 31 日的第四季度和全年研发费用，包括正在进行研发的授权药物相关预付款， 分别为零和 1.095 亿美元；相比较，去年同期分别为 2000 万美元和 5000 万美元。

关于百济神州

百济神州是一家全球性、商业阶段的生物科技公司，专注于研究、开发、生产以及商业化创新性药物以为 全世界患者提高疗效和药品可及性。百济神州目前在中国大陆、美国、澳大利亚、欧洲和其他地区拥有 5400 多名员工，正在加速推动公司多元化的新型癌症疗法药物管线。目前，百济神州两款自主研发的药 物，BTK 抑制剂百悦泽®（泽布替尼胶囊）正在美国和中国进行销售、抗 PD-1 抗体药物百泽安®（替雷利 珠单抗注射液）在中国进行销售。此外，百济神州在中国正在或计划销售多款由安进公司、新基物流有限 公司（隶属百时美施贵宝公司）以及 EUSA Pharma 授权的肿瘤药物。欲了解更多信息，请访问 www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明。包括有关百济神州候选药物的临床数据以及产品批 准，后期临床试验的开展和预计数据公布，计划中新增的产品批准和商业发布，百济神州产品和候选药物 预期的临床开发计划、药政注册里程碑和商业化进程，百济神州产品上市成功以及收入增长，计划拓展公 司针对癌症及其他疾病领域的研发管线，计划拓展公司能力及运营使得其产品能为全球更多患者服务，新 冠肺炎全球大流行对公司临床开发、商业化运营以及其他业务带来的影响，以及“近期业务亮点和预计里 程碑事件”标题下的本公司的计划及预期的事件及里程碑。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前 瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力； 候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、 时间表和进展以及产品上市审批；百济神州的上市产品及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力； 百济神州对其技术和药物知识产权保护获得和维护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其 他服务的情况；百济神州有限的营运历史和获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化的能力； 新冠肺炎全球大流行对公司临床开发、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报 告的 10-Q 表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后 呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之 日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

瑞复美®为新基公司（隶属百时美施贵宝公司）注册商标。
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