2021年4月14日 18:33

2020年4月12-13日，“2020年度国际创新药械工作总结大会”及海南自贸港“永不落幕”国际创新药械展在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区召开。在国际创新药械工作总结大会上，由百济神州与EUSA Pharma合作引入的达妥昔单抗β（QARZIBA^®，dinutuximab beta）获得“国际创新药械最佳明星产品奖”。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（下称“乐城先行区”）经国务院批准设立，旨在实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”，是目前国内唯一的医疗领域对外开放的医疗产业园区。2020年11月，在“国九条”与乐城先行区“先行先试”的特许政策支持下，一款用于治疗儿童神经母细胞瘤的GD2单克隆抗体达妥昔单抗β在乐城先行区快速落地，成功实现了首例患儿的输注。

目前，在海南省卫健委、药监局、乐城医疗旅游先行区管理局、海南省妇女儿童医学中心乐城分院、博鳌未来医院以及多位国内儿童肿瘤专家等各方的通力合作下，达妥昔单抗β已经累计惠及我国10名神经母细胞瘤患儿。

2020年度国际创新药械工作总结大会颁奖现场

百济神州副总裁、大中华区市场营销负责人刘焰女士表示：“乐城先行区作为我国首个‘医疗特区’，接连推出政策组合拳，已成为国际创新药品和器械在国内落地的重要门户，为GD2单抗等前沿新药的引入开辟了一条重要的绿色通道，让患者及其家庭免于奔波之苦，切实提高了治疗的可及性。自首例神经母细胞瘤患儿实现输注以来，先行区管理局不断优化流程，实现真正的极简审批，让患儿从申请到领药的等待期进一步缩短。这也极大激发了企业的积极性，我们期待，随着双方合作深化，未来将共同造福我国更多患者。”

神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，患者发病年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。根据数据统计，在我国，每年约有3000名儿童被确诊为神经母细胞瘤^[i]，虽然发病相对罕见，但由于恶性程度高、进展迅猛且治疗难度大，它也常被称作“儿童肿瘤之王”。尤其对于高危及复发难治的患儿，可选择的治疗方案少，远期生存率较差。过去，由于治疗选择有限，我国的神经母细胞瘤患儿只能苦等创新疗法的到来，一些家庭甚至不远万里出国寻求治疗。

针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，2020年初，百济神州通过与EUSA Pharma合作，在国内引进GD2单克隆抗体药物QARZIBA^®（达妥昔单抗β，dinutuximab beta)。它是经过优化的新一代GD2单克隆抗体，也是欧洲药品管理局(EMA)唯一批准的用于治疗高危及复发或难治性神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。

2020年11月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理达妥昔单抗β的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。此前，达妥昔单抗β已被NMPA纳入第一批临床急需境外药品目录。

据悉，此次国际创新药械展中，共有来自16个国家的80家国内创新药械企业810种产品参展，包括国内未上市产品441种，首次在国内展出产品394种。百济神州旗下多款产品亮相药械展，包括公司自主研发的三款抗肿瘤新药，以及通过安进公司、EUSA Pharma等合作伙伴引入的多款国际前沿产品。

关于百济神州

百济神州是一家全球性、商业阶段的生物科技公司，专注于研究、开发、生产以及商业化创新性药物以为 全世界患者提高疗效和药品可及性。百济神州目前在全球拥有5400多名员工，正在加速推动公司多元化的 新型癌症疗法药物管线。目前，百济神州两款自主研发的药物，BTK抑制剂百悦泽^®（泽布替尼胶囊）正在 美国和中国进行销售、抗PD-1抗体药物百泽安^®（替雷利珠单抗注射液）在中国进行销售。此外，百济神州在中国正在或计划销售多款由安进公司、新基物流有限公司（隶属百时美施贵宝公司）以及EUSA Pharma授权的肿瘤药物，并与诺华达成合作协议，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化抗PD-1抗体百泽安^®。欲了解更多信息，请访问 www.beigene.com.cn。

参考文献：

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[i] Jubierre L, Jiménez C, Rovira E, Soriano A, Sábado C, Gros L, Llort A, Hladun R, Roma J, Toledo JS, Gallego S, Segura MF. Targeting of epigenetic regulators in neuroblastoma. Exp Mol Med. 2018 Apr 27;50(4):51